Actualités de la pharmacieLaboratoire pharmaceutiqueMédicamentsTrisomie 21 : une nouvelle thérapie améliore sensiblement les fonctions cognitives chez des patients

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Le syndrome de Down, ou trisomie 21, touche environ une naissance sur 800 en France. Parmi les symptômes, un déclin des capacités cognitives : avec l’âge, 77 % des personnes atteintes de trisomie 21 connaissent des symptômes proches de ceux de la maladie d’Alzheimer, une perte progressive de l’olfaction (typique des maladies neurodégénératives).

Jusqu’à présent, il n’existait aucun moyen de contrer ces symptômes. Mais l’équipe de Vincent Prévost au laboratoire Lille neuroscience et cognition (Inserm/Université de Lille/CHU de Lille) et le Centre hospitalier universitaire vaudois (CHUV, Lausanne) viennent de montrer l’efficacité d’un traitement hormonal capable d’améliorer les fonctions cognitives des personnes porteuses de trisomie 21.

Cette étude démontre que l’injection d’une hormone chez des patients porteurs de trisomie 21 améliore de 20 à 30% leurs fonctions cognitives. Les tests réalisés sur sept patients atteints de cette anomalie génétique ont montré un vrai bénéfice à l’issue du traitement : une meilleure compréhension des consignes, plus de repères dans l’espace, une amélioration de l’attention et de la mémoire. Une mère a témoigné que son fils trisomique ne se perdait plus en route pour aller travailler.

Il faut un essai plus vaste avec bien plus de sept patients, qui inclut des femmes et également un groupe contrôle (un groupe à qui un placebo est administré afin de s’assurer de l’effet du traitement, ndlr). Une étude randomisée va démarrer cet automne à Bâle et à Lausanne. Elle comprendra entre 50 et 60 personnes. Si après six mois de traitement, les effets ne persistent pas, nous irons vers un traitement plus long. » Une des pistes serait également d’administrer le traitement le plus tôt possible afin de prévenir une perte progressive des fonctions cognitives. Si la découverte a été brevetée, la commercialisation d’un traitement devra attendre un peu. 

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